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阿尔茨海默症药:默克公司研发失败

美国默克公司日前宣称,其研发的一种治疗阿尔茨海默症的新药Verubecestat,将不再进行下一期试验。而在两个月前,另一种新药Solanezumab也宣告失败。这两种药物均靶向聚集在患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块。

阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病。在去年年底的世界生命科学大会上,中科院上海药物研究所所长蒋华良接受科技日报记者采访时曾表示:“由于治疗该病药物的研制失败率高达99.6%,国际上已有14年没有推出新药了。如果某种新药能缓解或治疗这种疾病,将是对人类的一大贡献。”

据《新科学家》网站近日报道,尽管早期研究表明,默克的药物能够安全地让大脑停止产生淀粉样蛋白,但外部数据监测委员会审计结果表明,该药“几乎没有积极的临床效果”,并不能帮助轻度或中度患者减轻症状,因此公司决定停止继续试验。

这一失败再次引起对“β淀粉样蛋白是关键致病因素”假设的怀疑。哈佛医学院的鲁道夫·谭兹说:“多年前我就说过,对已经显现出临床症状的β淀粉样蛋白患者开展治疗,为时已晚。”他认为,大脑中过度活跃的免疫细胞引发的炎症,是淀粉样斑块形成很久后还能引起疾病症状的原因,“一旦痴呆开始,必须通过遏制神经炎症来维持大脑功能”。

不过,关于默克新药对疾病更早期阶段病人的影响还在进一步研究中,希望能阻止斑块扩大化趋向,2019年将获得相关结果。

据报道,另一种由百健(Biogen)公司开发的新药Aducanumab,显示出能消耗已存在斑块的迹象,但要确定能否阻止疾病发展,也要等到2019年了。

蒋华良透露,上海药物研究所、青岛海洋大学和绿谷药业合作的一种新药,正在进行Ⅲ期临床试验;其亲自参与研发的另一种新药正在进行临床前研究,有望今年进入临床试验。

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